Oldalunk Fő támogatói:
Marketing: WeAreDigital
Marketing: WeAreDigital
Az új szabályok kisebb súlyt adnának az úgynevezett egykaros vizsgálatoknak, amikor minden résztvevő ugyanolyan kezelést kap. Ezzel szemben a randomizált kontrollvizsgálatok, amelyek a klinikai kutatás legszigorúbb módszerének számítanak, az új kezeléseket a jelenlegi standard kezeléssel, illetve placebóval hasonlítják össze, és a résztvevők nem tudják, melyiket kapják.
Az új uniós iránymutatások nem zárják ki az egykaros vizsgálatokat, az egyes tagállamok maguk hozhatják meg döntéseiket. Az egészségügyi technológiaértékelésről szóló rendelet január 12-től a rákgyógyászati és a fejlett terápiás készítményekre, 2030-tól pedig valamennyi gyógyszerre vonatkozik.
A tiltakozók szerint ez megnehezíti a ritka betegségek gyógyszerinek engedélyeztetését, mivel a drága tömegkísérleteket helyezik az előtérbe.
A sejt- és génterápiás ágazat érdekvédelmi szervezete, az Alliance for Regenerative Medicine (ARM) szerint a randomizált kontrollvizsgálatok, amelyekhez gyakran szükség van arra, hogy a betegek egy csoportja egy álterápiát kapjon, túl drágák és etikátlanok, mivel egy ilyen súlyos betegségben szenvedő személynek hatástalan placebót adnak.
Az iránymutatásokat a rák és a ritka betegségek kezelésére szolgáló innovatív, de drága új sejt- és génterápiák iránti növekvő érdeklődés miatt vezették be. Az IQVIA piackutató szerint 2023 végéig világszerte 76 sejt- és génterápiát hoztak forgalomba, ami kétszerese az egy évtizeddel korábbi számnak. Az ARM elemzése szerint az EU-ban engedélyezett és elérhető fejlett terápiák mintegy 80 százaléka olyan egykaros vizsgálatokat alkalmaz, amelyek nélkülözik a kontrollcsoportot.
A kutatók beszéltek arról, hogy a véletlenszerű kontrollvizsgálatok nehézkesek a ritka betegségek esetén, példának hozták a Wiskott-Aldrich szindrómát, ami 1 millió férfiból mindössze négyet érint átlagosan. ráadásul félő, hogy ha az egykaros vizsgálatok esetén fennáll a „nem meggyőző” értékelés kockázata, akkor már országok nem fognak küldeni betegeket a tesztekre.
A kutatók hozzáteszik, hogy a szabályozásváltozás iránya pozitív, de a végrehajtási irányelvek túlságosan korlátozóak. Sok gyógyszergyártó azért hagyott fel a ritka betegségekkel kapcsolatos kezelések fejlesztésével, mert túl drágák, kevés beteg esetén nehézkes a megtérülés.
A címlapkép illusztráció. Címlapkép forrása: Portfolio
Elhalasztották Antony Blinken útját.
Friss felmérés készült.
Cikkünk folyamatosan frissül a háború aktualitásaival.
Jelentős fejlemény 24 óra alatt.
Idén is díjazzuk a vállalatok legjobb pénzügyi-gazdasági vezetőit.
Megszólalt a külügyminisztérium.
Stabil kihasználtság, kedvező egyszeri tételek.
Izgalmas a nap.
Növekedésnek indult a kínai infláció, ennek hátterében azonban feltehetően a szűkülő élelmiszeripari kínálat…
Augusztus elsejétől megemelte az állam a bankokat terhelő tranzakciós illetéket. Amíg a lakossági számlák díjemelését…
A vezető gazdaságkutató intézetek eddig azt várták, hogy a német gazdaság teljesítménye 2024-ben összességében…
Balásy Zsolt volt a Spirit FM-en Rónai Egon beszélgetőpartnere a múlt héten, miután a részvénypiac jó részével… 
A mostani, három évig fix 7%-os állampapírt csak augusztus 15-ig lehet vásárolni, utána új sorozat jön, de már…
Hiába növekednek nagy tempóban a háztartások megtakarításai, az életbiztosítási piac keveset tudott profitálni…
Bár az Európai Bíróság egy év eleji ítélete iránymutatást ad arra, hogy milyen előzetes üzleti ellenőrzés várható… 
Ahogy az várható volt, a múlt héten esés érkezett a fordulós jelzést követően a piacra a magyar indexben. A jelzett…
Augusztus ötödikén kijött Justin Law listája az osztalékfizető részvényekről, sorba is rendeztem őket gyorsan…
Előadásunkat friss tőzsdézőknek ajánljuk, összeszedünk, minden fontos információt arról, hogy hogyan működik a tőzsde, mik a tőzsde alapjai, hogyan válaszd ki a számodra legjobb befektetési formát.
Kérdések és válaszok azzal kapcsolatban, hogy mire figyelj, ha kezdő befektető vagy!
Különben hogy leszünk zéró emissziós ország?
A szolgáltatásokra van igény, de a fogyasztás alacsony?
A stratégia ráadásul működik.
Iratkozzon fel megújult, mobilbaráthírleveleinkre és járjon mindenki előtt.
A legmodernebb ipari és logisztikai központok kínálata egy helyen
source
Oldalunk támogatói:
Marketing: WeAreDigital
Digitális Ügynökség: Marketing Ügynökség
Keresőoptimalizálás: Keresőoptimalizálás
Kerékpár webshop: Kerékpár
Kerékpár webshop: Bicikli
Ebike, elektromos kerékpár
Kerékpár, elektromos kerékpár
Canga
Bike
Kerékpár
Fotodoboz
Táblás kerítés
Üzemorvosunk: Üzemorvos Budapest
Rendszergazda Szolgáltatást végzi: Rendszergazda szolgáltatás
Oldalunk támogatói:
Marketing: WeAreDigital
Digitális Ügynökség: Marketing Ügynökség
Keresőoptimalizálás: Keresőoptimalizálás
Kerékpár webshop: Kerékpár
Kerékpár webshop: Bicikli
Ebike, elektromos kerékpár
Kerékpár, elektromos kerékpár
Canga
Bike
Kerékpár
Fotodoboz
Táblás kerítés
Üzemorvosunk: Üzemorvos Budapest
Rendszergazda Szolgáltatást végzi: Rendszergazda szolgáltatás
Redőny: Redőny, Árnyékolás
Feliratos Csokoládé: Feliratos Csokoládé
Csokifutár: Csoki futár
Egyéb támogatók:
Rendezvény: Esküvői DJ
Rendezvény: Esküvői DJ
Rendezvény: Esküvői DJ
Rendezvény: Rendezvény DJ
Külföldi támogatóink:
OSN: OSN, Online Solutions Network
OS AI: AI, AI Mesterséges Intelligencia, OS AI,OSN AI
AI: OS AI, OSN AI, OS AI one
Super Size File: Nagy méretű file küldés, File Küldés
Global IT News: Global IT News
Egyéb Oldalink:
Híradag: Híradag
Oldalunk Fő támogatói:
Marketing: WeAreDigital
Marketing: WeAreDigital
Feliratos Csokoládé: Feliratos Csokoládé
Csokifutár: Csoki futár
Egyéb támogatók:
Rendezvény: Esküvői DJ
Rendezvény: Esküvői DJ
Rendezvény: Esküvői DJ
Rendezvény: Rendezvény DJ
Külföldi támogatóink:
OSN: OSN, Online Solutions Network
OS AI: AI, AI Mesterséges Intelligencia, OS AI
AI: OS AI, OSN AI
OS AI:OS AI, OSN AI AI LAB
Pythia AI:OS AI Pythia, OSN AI AI Pythia
OS AI Vincent:OS AI Vincent, OSN AI AI Vincent
Social AI:Social AI
Osn AI OSN AI:OSN AI
Super Size File: Nagy méretű file küldés, File Küldés
Global IT News: Global IT News
Egyéb Oldalink:
Híradag: Híradag
Oldalunk Fő támogatói:
Marketing: WeAreDigital
Marketing: WeAreDigital